«Амедарт» планирует вывести российский препарат для лечения муковисцидоза в 2027 году
Российская фармкомпания «Амедарт» планирует выпуск собственного препарата для терапии муковисцидоза в 2027 году. В период с февраля по апрель 2026 года компания получила четыре разрешения Минздрава на проведение клинических исследований своего лекарства.
В протоколах указано, что исследования проводятся на биоэквивалентность и будут выполняться на здоровых добровольцах, а не на пациентах с муковисцидозом. КИ на биоэквивалентность проверяют, дает ли препарат сопоставимую концентрацию действующих веществ в крови, но не оценивают клиническую эффективность и безопасность у больных — например влияние на функцию легких, частоту обострений и качество жизни.
Производители и дженерики на рынке
Оригинальный таргетный препарат для лечения муковисцидоза — «Трикафта» — производится зарубежной компанией Vertex и поставлялся в Россию через посредников с 2021 года. В 2023 году на рынке появился аргентинский дженерик «Трилекса», представителем которого в России является компания, оформившая регистрационное удостоверение после принудительной лицензии на ряд патентов.
Поставка дженерика по государственным контрактам осуществляется через дистрибьютора, входящего в группу компаний, работающих на рынке производства и дистрибуции лекарств и участвующих в государственных закупках. В числе владельцев дистрибьюторской структуры отмечаются заинтересованные лица, связанные с фармацевтической отраслью.
По данным госзакупок, одна упаковка оригинального препарата стоила порядка 1,2–1,5 млн рублей, а упаковка аргентинского дженерика — около 800 тыс. рублей. В среднем пациенту требуется 12–13 упаковок в год.
Претензии пациентов и наблюдения
В конце 2024 года родители пациентов, ранее получавшие оригинальный препарат через благотворительные программы, выступили против закупок аргентинского аналога и более тысячи человек подписали коллективный отказ от его применения, указывая на отсутствие достоверной информации об эффективности и безопасности дженерика.
В ноябре 2025 года были представлены результаты наблюдений за пациентами, перешедшими на дженерик. По итогам трёхмесячного наблюдения отмечали схожие изменения клинических показателей в сравниваемых группах: улучшение функции лёгких и нутритивного статуса, снижение показателей потового теста.
«Мы проанализировали две группы по 30 пациентов. В обеих группах одинаково повысилась функция лёгких, улучшился нутритивный статус и снизились показатели потового теста — эти данные позволяют сделать вывод, что оригинальный препарат и дженерик не отличаются по эффективности и безопасности.»
В апреле 2026 года пациенты обратились в надзорные органы с жалобами на то, что Росздравнадзор не регистрирует нежелательные реакции на дженерик и не вносит изменения в инструкцию. Среди перечисленных эффектов — диарея, потеря веса, сердечно‑сосудистые и дыхательные нарушения. Также поступали сообщения о затруднениях с оформлением жалоб в отдельных больницах.
«Многим пациентам препарат не подходит: возникают побочные явления или откат в состоянии. Врачи отказывают в фиксации побочных реакций и оказывают давление на пациентов. Ни с одним другим препаратом таких условий не было.»
В то же время в ведомственных ответах указывалось, что не поступало жалоб, которые бы изменяли соотношение пользы и риска и служили основанием для отмены регистрации или приостановки применения препарата.
«На лекарственный препарат зарегистрировано 61 сообщение о 35 случаях развития нежелательных реакций. Наиболее часто отмечались желудочно‑кишечные нарушения; изменения лабораторных данных; нарушения со стороны дыхательной системы; нарушения со стороны нервной системы; общие нарушения и реакции в месте введения; нарушения со стороны сердца.»
